Pochopení klinických studií

Prof Con Tam, Peter MacCallum Cancer Center

Porozumění přehledu klinických studií

Co jsou klinické studie?

Klinická studie je důležitou součástí zdravotního výzkumu. Klinické hodnocení je kontrolovaný způsob, jak odpovědět na důležité otázky týkající se nové léčby, technologií, testů nebo nového způsobu podávání léčby. Klinická studie bude klást otázky jako;

Bezpečnost a účinnost nových léků
Přidání nových léků ke standardní léčbě
Hledání nových způsobů standardní léčby
Porovnejte novou léčbu se starou a zjistěte, která přináší lepší výsledky s méně vedlejšími účinky

Vynikající léčebné postupy schválené v současné době k použití jsou výsledkem mnoha let laboratorního a klinického výzkumu.

Nejdůležitějším faktorem při provádění klinické studie je bezpečnost a pohoda pacientů, kteří se účastní. Všechny klinické studie v Austrálii byly přísně přezkoumány a schváleny různými komisemi, aby bylo zajištěno, že je vědecky a eticky správné a splňuje všechny australské regulační požadavky. Tyto kontroly musí být dokončeny, než bude možné do klinické studie zařadit pacienty.

Klinické studie se řídí národními etickými směrnicemi a kodexy chování. Další informace o požadavcích viz Národní prohlášení o etickém chování v lidském výzkumu a Australský kodex pro odpovědné vedení výzkumu.

Klinické zkoušky neschválených látek a zařízení musí být v souladu s požadavky Therapeutic Goods Administration (TGA) a s mezinárodními směrnicemi přijatými TGA. Therapeutic Goods Administration (TGA) je australské vládní oddělení, které reguluje všechny léky prodávané v Austrálii. Jakýkoli experimentální lék použitý v klinickém hodnocení musí být registrován u TGA. Pro více informací navštivte tga.gov.au.

Klinické studie podléhají kontrole a auditu farmaceutickými společnostmi, národními a mezinárodními regulačními orgány, jako jsou TGA a FDA.

Přísný způsob schvalování a provádění klinických studií zajišťuje ochranu bezpečnosti a práv účastníků a vysokou kvalitu shromážděných dat.

Profesor Judith Trotman, nemocnice Concord

Jak jsou navrženy klinické studie?

Klinické studie jsou navrženy vědeckým způsobem tak, aby byly spravedlivé a bezpečné pro pacienty, kteří se jich účastní.

Testování nových léků a přístupů k léčbě trvá dlouho. Než byla léčba testována na lidech, vědci a lékaři strávili mnoho let prováděním laboratorního výzkumu. Je vytvořen plán testování nové léčby ve fázích. Výsledky každého pokusu jsou analyzovány předtím, než může postoupit do další fáze.

Existují 4 fáze klinických studií:

	Účel	Jak se to vede
Fáze I	Vyhodnoťte bezpečnostní profil a vedlejší účinky Stanovte bezpečnou dávku, která bude dále zkoumána v pozdějších fázích zkoušek	Velmi malý počet účastníků (20-50) Při zkouškách nových léků je účastníkům obvykle podávána velmi malá dávka, a jakmile se tato dávka ukáže jako bezpečná, bude zvýšena pro další skupinu účastníků. Účastníci budou často muset podstoupit další testy, například krevní testy, srdeční testy.
Fáze 2	Podívejte se dále na bezpečnostní profil Podívejte se blíže na to, jak dobře dávka léku proti onemocnění působí	Větší počet než zkušební fáze 1 (100-500)
Fáze 3	Tato fáze porovnává nový lék nebo léčbu se současnou léčbou	Přihlásilo se velké množství účastníků (více než 300)
Fáze 4	Jakmile je lék schválen k použití, jsou tyto studie navrženy tak, aby monitorovaly účinnost schváleného léku v běžné populaci	Velmi vysoký počet účastníků

Co znamená randomizace?

Když studie porovnávají léčbu navzájem, často se jedná o randomizované studie. To znamená, že jakmile souhlasíte se vstupem do studie, počítač vás náhodně přiřadí k jedné z metod léčby. Léčby jsou často označovány jako „léčebná ramena“

Vy ani váš lékař si nemůžete vybrat, které léčebné rameno vám bude přiděleno. Tento proces se používá k zajištění toho, aby byl test spravedlivý a aby výsledky z každé skupiny mohly být vědecky porovnány.

Co znamená zaslepení?

Zaslepení se týká aktu zatajení povahy léčby, které se účastníkovi dostává. V některých studiích se používá zaslepení, aby účastníci nevěděli, jakou léčbu podstupují. Toto je známé jako slepý soud. V zaslepené klinické studii účastníci nevědí, ve které větvi studie se nacházejí. Cílem zaslepení je snížit zkreslení při hlášení přínosů a vedlejších účinků.

Co je placebo?

Placebo je neaktivní nebo falešná léčba. Je vyroben tak, aby vypadal, chutnal nebo se cítil jako testovaná léčba. Rozdíl je v tom, že neobsahuje žádné účinné látky. Placebo se používá k zajištění toho, že výsledky jsou způsobeny skutečnou léčbou. Pokud se použije placebo, bude to navíc ke standardní léčbě. Samostatnou léčbu placebem nemáte. Můžete například podstoupit standardní léčbu a experimentální léčbu. Můžete dostat standardní léčbu a placebo.

Vždy vám bude sděleno, zda vaše studie používá placebo. Nebude vám řečeno, zda dostáváte experimentální léčbu nebo placebo.

Dr Michael Dickinson, Peter MacCallum Cancer Center

Co se stane v klinické studii?

Klinické studie se provádějí podle předem stanoveného plánu nebo protokolu. Protokol stanoví, kteří pacienti mohou být zařazeni do studie, jaké testy jsou potřebné, léčba, která je podávána, a jaká následná opatření jsou vyžadována. Můžete si přečíst více o tom, co se může stát, když se zapíšete do klinické studie.

Co znamená informovaný souhlas?

Než může být kdokoli zapsán do klinického hodnocení, musí podepsat formulář souhlasu. Tento proces je velmi důležitý. Účast je zcela dobrovolná. Žádná osoba by neměla být nucena nebo tlačen k účasti na klinickém hodnocení. Lékaři a tým klinických studií vám klinickou studii podrobně vysvětlí. Zajistí, že budete mít písemný informační list. Budete mít dostatek času si informace přečíst a rozmyslet si, zda se chcete zúčastnit. Je důležité, abyste důkladně porozuměli tomu, co to obnáší, včetně výhod a rizik účasti. Některé klinické studie mohou vyžadovat další schůzky a testy. To vše bude vysvětleno a bude uvedeno v informačním listu. Můžete si najít čas a probrat to se svou rodinou, přáteli nebo dokonce se svým rodinným lékařem. Nemusíte se účastnit klinického hodnocení. Je to čistě vaše rozhodnutí a vaši lékaři chápou, pokud se nechcete zúčastnit. Pokud se rozhodnete nezúčastnit, dostanete aktuální léčbu, která je pro vás dostupná.

Jakmile se rozhodnete zúčastnit, budete muset podepsat formulář souhlasu. To se provádí se svým lékařem

Co znamená způsobilost klinického hodnocení?

Jakmile souhlasíte s účastí a podepíšete formulář souhlasu, zahájíte proces, který zajistí, že je zkušební verze pro vás vhodná. Toto je známé jako splnění kritérií způsobilosti. To jsou požadavky, které musí být splněny, aby se zajistilo, že si účastníci budou co nejvíce podobní. Pokud není hodnocení vhodné, protože nesplňujete podmínky, lékař s vámi probere další možnosti.

Zacházení

Jakmile budou vyhodnocena všechna kritéria způsobilosti a pokud je pro vás studie vhodná, bude vám přidělena léčebná skupina. Během léčebného období budete pravidelně navštěvovat nemocnici kvůli léčbě a testům. Možná budete muset provést další návštěvy a další testy. Možná budete muset také odpovědět na otázky o tom, jak se cítíte. Pokyny vám vysvětlí váš lékař a sestra. Informace jsou také v informačním listu, který jste obdrželi před udělením souhlasu se zkouškou. Je důležité, abyste dodržovali všechny pokyny, které vám byly poskytnuty, a pokud máte nějaké otázky, kontaktujte svého lékaře nebo sestru.

Následná péče

Po dokončení léčby přejdete do fáze známé jako sledování. Budete sledováni svým lékařem a zdravotní sestrou a možná budete muset podstoupit další testy. Například krevní testy, srdeční testy nebo dotazníky.

Odstoupení od klinické studie

Pokud se rozhodnete, že již nechcete být zapojeni do klinického hodnocení, můžete kdykoli bez vysvětlení odstoupit. Nebudete za to potrestáni. Pokud svůj souhlas odvoláte, bude vám poskytnuto standardní zacházení, které je pro vás aktuálně tou nejlepší volbou.

Jak najít klinickou studii?

Váš lékař bude vědět o klinických studiích, které jsou pro vás vhodné. Pokud s vámi váš lékař o klinických studiích nehovoří a máte zájem se jich zúčastnit, můžete se zeptat svého lékaře, zda je něco k dispozici. Můžete se také zeptat, zda existují nějaké zkoušky v jiných nemocnicích, do kterých jste ochotni cestovat. Váš lékař se neurazí, když se zeptáte.

Existuje několik míst, kde se můžete dozvědět o klinických studiích;

Lékařský tým

Prvním krokem je promluvit si se svým lékařem o tom, jaké možnosti máte k dispozici. Musíte se zeptat, zda je k dispozici klinická studie, která je pro vás vhodná. Váš lékař zná vás a vaši anamnézu nejlépe. Obvykle by věděli, zda je ve vaší nemocnici, oblasti a mezistátní něco vhodného. Pokud nevědí, jaké klinické studie jsou k dispozici, mohou se zeptat jiných lékařů v Austrálii, zda o nějaké studii nevědí.

Druhý názor

Další možností je vyžádat si druhý posudek u jiného lékaře. Mnoho pacientů žádá o druhý názor. Většině lékařů to vyhovuje také, takže se nebojte, že byste je urazili. Většina lékařů chápe, že váš život je důležitý a musíte se cítit pohodlně, že jste položili všechny správné otázky a znáte své možnosti.

Odkaz na ClinTrial

Toto je australská webová stránka, která byla navržena za účelem zvýšení účasti na výzkumu klinických studií. Je k dispozici všem pacientům, všem studiím, všem lékařům. Cílem je:

Posílit výzkumné sítě
Spojte se s doporučeními
Účast na pokusech vkládání jako možnost léčby
Změnit činnost klinického výzkumu
Existuje také verze aplikace

ClinicalTrials.gov

ClinicalTrials.gov je databáze soukromě a veřejně financovaných klinických studií prováděných po celém světě. Pacienti mohou zadat svůj podtyp lymfomu, studii (pokud je známa) a svou zemi a zobrazí se, jaké studie jsou aktuálně dostupné.

Australasian Leukemia & Lymphoma Group (ALLG)

ALLG a klinické studie
Kate Halford, ALLG

Australasian Leukemia & Lymphoma Group (ALLG) je jediná nezisková skupina pro výzkum rakoviny krve v Austrálii a na Novém Zélandu. Poháněna jejich účelem „Lepší léčba... Lepší život“ se ALLG zavázala zlepšovat léčbu, životy a míru přežití pacientů s rakovinou krve prostřednictvím provádění klinických studií. Díky spolupráci s místními i mezinárodními specialisty na rakovinu krve je jejich dopad hluboký. Členy jsou hematologové a výzkumníci z celé Austrálie, kteří spolupracují s kolegy z celého světa.

Výzkum rakoviny krve v Západní Austrálii

A/Prof Chan Cheah, nemocnice Sira Charlese Gairdnera, soukromá nemocnice v Hollywoodu a rakovina krve WA

Centrum pro výzkum rakoviny krve v západní Austrálii, specializující se na výzkum leukémie, lymfomu a myelomu. Jejich účelem je poskytnout pacientům s WA s rakovinou krve rychlejší přístup k novým a potenciálně život zachraňujícím způsobům léčby.
Nejlepším způsobem, jak toho dosáhnout, jsou klinické zkoušky, které se provádějí ve třech našich pobočkách v Perthu, v nemocnici Sir Charles Gardiner Hospital, Linear Clinical Research a Hollywood Private Hospital.

Australské zkoušky rakoviny

Tato webová stránka obsahuje a poskytuje informace, které zobrazují nejnovější klinické studie v oblasti onkologické péče, včetně studií, které v současné době přijímají nové účastníky.

Peter MacCallum Cancer Center

Peter MacCallum Cancer Center je světové centrum pro rakovinu. Jsou největším australským výzkumným centrem pro výzkum rakoviny s více než 750 laboratorními a klinickými výzkumnými pracovníky. Více o jejich klinických studiích a vaší způsobilosti se můžete dozvědět na jejich webových stránkách.

Registr klinických studií australského Nového Zélandu

The Australian New Zealand Clinical Trial Registry (ANZCTR) je online registr klinických studií, které probíhají v Austrálii, na Novém Zélandu a jinde. Navštivte webovou stránku a zjistěte, které zkoušky v současné době přijímají nábor.

Lymfomová koalice

Lymphoma Coalition, celosvětová síť skupin pacientů s lymfomem, byla vytvořena v roce 2002 a začleněna jako nezisková organizace v roce 2010. Jejím výslovným účelem je vytvořit rovné podmínky pro informace po celém světě a usnadnit komunitu organizací pacientů s lymfomem vzájemně se podporovat ve snaze pomoci pacientům s lymfomem získat potřebnou péči a podporu.

Byla uznána potřeba centrálního centra konzistentních a spolehlivých aktuálních informací a také potřeba, aby organizace pacientů s lymfomem sdílely zdroje, osvědčené postupy a zásady a postupy. S ohledem na to zahájily čtyři lymfomové organizace LC. Dnes má 83 členských organizací z 52 zemí.

Pokud najdete studii, do které byste se rádi zapojili, zeptejte se svého lékaře, zda splňujete kritéria způsobilosti, a pokud ano, zda by mohl koordinovat vaše zapojení nebo vás spojit s výzkumným týmem.

Jaké jsou výhody účasti v klinické studii?

Hlavním přínosem účasti v klinické studii je to, že lidé mohou získat novou léčbu, která ještě není dostupná pro klinickou praxi, nebo stávající léčbu, která není pro jejich situaci dostupná. Pokud například osoba obdržela standardní léčbu pro svůj konkrétní typ lymfomu a nedosáhla požadované odpovědi, může být dobrou volbou klinická studie. Vyšetřovací léčba není dostupná lidem mimo klinickou studii. Aby mohla být léčba poskytnuta lidem v Austrálii, musí být pečlivě studována a testována a musí být schválena Therapeutic Goods Administration (TGA). TGA je vládní orgán, který posuzuje a monitoruje veškeré terapeutické zboží, aby se ujistil, že má přijatelnou úroveň, než bude k dispozici australské komunitě.

Jaká jsou rizika účasti v klinické studii?

Před účastí na klinickém hodnocení byste si měli být vědomi rizik. Obsahují:

Léčba může být toxická, takže můžete zaznamenat závažné nebo neznámé vedlejší účinky
Léčba se může ukázat jako méně účinná než standardní terapie a nabízí malý nebo žádný přínos
Můžete být v kontrolní skupině klinické studie a jako takový můžete dostávat standardní léčbu lymfomu, nikoli experimentální léčbu

Dotazy se zeptejte svého lékaře

Jaký je účel této klinické studie?
Jak dlouho bude studium trvat?
Bude mi lépe, když budu ve studiu?
Jak může studium ovlivnit můj každodenní život?
Budou mi za účast na studii nějaké náklady?
Má každý s mou nemocí nárok na tuto zkoušku?
Pokud se zúčastním zkoušky, nedostanu nejlepší dostupnou léčbu?